Актуальность
Иммунная тромбоцитопения – это редкое аутоиммунное заболевание, ассоциированное с повышением риска кровотечений и хронической усталостью.
Терапией первой линии в лечении иммунной тромбоцитопении является стероидная терапия в высокой дозе. Однако эта терапия ассоциирована с высокой частотой рецидивов и побочных эффектов.
Дизайн исследования
FLIGHT представляет собой мультицентровое, открытое рандомизированное контролируемое исследование, проводимое в Великобритании, и включающее пациентов с иммунной тромбоцитопенией.
Пациенты были рандомизированы в отношении 1:1 в группу стероидной терапии (стандартная терапия) или стероид + микофенолата мофетил (комбинированная терапия). Речь шла о терапии первой линии.
Первичной конечной точкой эффективности являлось отсутствие ответа на терапию (уровень тромбоцитов менее 30×109/л) и инициация терапии второй линии.
В качестве вторичных конечных точек рассматривали частоту ответа, побочные эффекты, кровотечения, качество жизни и серьёзные нежелательные явления.
Результаты
- В анализ включили 120 пациентов (52,4% мужчины, средний возраст 54 года, средний уровень тромбоцитов 7×109/л.
- Период наблюдения за пациентами составлял 2 года.
- Показано, что в группе комбинированной терапии частота неудачной терапии была ниже (22%), чем в группе стероидной терапии (44%). Коэффициент рисков, 0.,41; 95% ДИ 0,21-0,80; P=0,008). Частота ответа на терапию (уровень тромбоцитов более 100×109/л) была также выше у пациентов, получавших двойную терапию (91,5% vs. 63,9%; P<0,001).
- Не выявлено достоверных различий между группами по частота кровотечений, частоте побочных эффектов, включая инфекции, а также необходимости экстренной терапии.
- Пациенты, получавшие комбинированную терапию с микофенолата мофетилом, отмечали худшее качество жизни (физическая функция и усталость).
Заключение
Добавление микофенолата мофетила к стероидной терапии у пациентов с иммунной тромбоцитопенией, ассоциировано с более высокой частотой ответа на терапию и снижением риска рефрактерной или рецидивирующей формой заболевания, но снижением качества жизни.
Источник: Charlotte A. Bradbury, Julie Pell, Quentin Hill, et al. Mycophenolate Mofetil for First-Line Treatment of Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med 2021; 385:885-89.