Материалы и методы
В проспективном, открытом, многоцентровом, рандомизированном исследовании фазы 3 ученые сравнивали эффективность и безопасность лошадиного АТГ в сочетании с циклоспорином и элтромбопагом или без последнего в качестве терапии первой линии у ранее не леченых пациентов с тяжелой апластической анемией.
Первичной конечной точкой был полный гематологический ответ через 3 месяца.
Результаты
-
Пациентам была назначена иммуносупрессивная терапия (группа А, 101 пациент) или иммуносупрессивная терапия плюс элтромбопаг (группа Б, 96 пациентов).
-
Процент пациентов, у которых был полный ответ через 3 месяца, составил 10% в группе А и 22% в группе В (отношение шансов 3,2; 95% доверительный интервал [ДИ] от 1,3 до 7,8; р=0,01).
-
Через 6 месяцев общий показатель ответа (процент пациентов, у которых был полный или частичный ответ) составил 41% в группе А и 68% в группе В.
-
Медиана времени до первого ответа составила 8,8 месяца (группа А) и 3,0 месяца (группа Б).
-
Частота тяжелых нежелательных явлений была одинаковой в обеих группах.
-
При медиане наблюдения 24 месяца кариотипическая аномалия, классифицированная как миелодиспластический синдром, развилась у 1 пациента (группа А) и 2х пациентов (группа В); бессобытийная выживаемость составила 34% и 46% соответственно.
-
Соматические мутации исходно были выявлены у 29% (группа А) и 31% (группа Б) пациентов; эти проценты увеличились до 66% и 55%, соответственно, через 6 месяцев, не влияя на гематологический ответ и 2х-летний результат.
Заключение
Добавление элтромбопага к стандартной иммуносупрессивной терапии улучшало скорость, быстроту и силу гематологического ответа у ранее не леченных пациентов с тяжелой апластической анемией без дополнительных токсических эффектов.
Источник: nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2109965