ИНТЕРНИСТ

Общественная Система
усовершенствования врачей

Элтромбопаг плюс иммуносупрессия при тяжелой апластической анемии
ПУБЛИКАЦИИ

Элтромбопаг плюс иммуносупрессия при тяжелой апластической анемии

Материалы и методы

В проспективном, открытом, многоцентровом, рандомизированном исследовании фазы 3 ученые сравнивали эффективность и безопасность лошадиного АТГ в сочетании с циклоспорином и элтромбопагом или без последнего в качестве терапии первой линии у ранее не леченых пациентов с тяжелой апластической анемией.

Первичной конечной точкой был полный гематологический ответ через 3 месяца.

Результаты

  • Пациентам была назначена иммуносупрессивная терапия (группа А, 101 пациент) или иммуносупрессивная терапия плюс элтромбопаг (группа Б, 96 пациентов).

  • Процент пациентов, у которых был полный ответ через 3 месяца, составил 10% в группе А и 22% в группе В (отношение шансов 3,2; 95% доверительный интервал [ДИ] от 1,3 до 7,8; ​​р=0,01).

  • Через 6 месяцев общий показатель ответа (процент пациентов, у которых был полный или частичный ответ) составил 41% в группе А и 68% в группе В.

  • Медиана времени до первого ответа составила 8,8 месяца (группа А) и 3,0 месяца (группа Б).

  • Частота тяжелых нежелательных явлений была одинаковой в обеих группах.

  • При медиане наблюдения 24 месяца кариотипическая аномалия, классифицированная как миелодиспластический синдром, развилась у 1 пациента (группа А) и 2х пациентов (группа В); бессобытийная выживаемость составила 34% и 46% соответственно.

  • Соматические мутации исходно были выявлены у 29% (группа А) и 31% (группа Б) пациентов; эти проценты увеличились до 66% и 55%, соответственно, через 6 месяцев, не влияя на гематологический ответ и 2х-летний результат.

Заключение

Добавление элтромбопага к стандартной иммуносупрессивной терапии улучшало скорость, быстроту и силу гематологического ответа у ранее не леченных пациентов с тяжелой апластической анемией без дополнительных токсических эффектов.

Источник: nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2109965

(0)